agalsidasi

agalsidasi

Enzima che si usa in una condizione clinica nella quale esiste un deficit dell’enzima alfa-galattosidasi A (malattia di Fabry). In caso di deficit di alfa-galattosidasi A, non viene scomposto il lipide globotriaosilceramide (Gb3) e l’accumulo di questa molecola in diverse cellule dell’organismo causa gravi danni: in particolare insufficienza renale, cardiopatie e malattie vascolari (ictus). Sono stati prodotti due tipi di enzima sostitutivo: l’a. alfa è sintetizzata per attivazione genica in cellule umane, mentre l’a. beta è prodotta da colture cellulari di ovaio di criceto cinese geneticamente modificate. Nella malattia di Fabry è di estrema importanza iniziare al più presto la terapia enzimatica sostitutiva, poiché i benefici che ne derivano, soprattutto a livello renale, consentono una minore progressione del danno anatomico.