farmaco orfano

farmaco orfano

farmaco Qualsiasi sostanza, inorganica od organica, naturale o sintetica, capace di produrre in un organismo vivente modificazioni funzionali, utili o dannose, mediante un’azione chimica, fisico-chimica o fisica. I farmaci si classificano in: f. ad azione topica, capaci di indurre modificazioni nel punto in cui si realizza il contatto; f. ad azione generale o sistemica, che agiscono dopo essere entrati in circolo; f. ad azione diretta, o indiretta, secondo che agiscano senza intermediari o attraverso vie più o meno mediate (➔ profarmaco), f. ad azione elettiva, che nella loro azione interessano solo un determinato organo o tessuto specifico. I f. prendono inoltre denominazioni generiche che si riferiscono alla loro azione prevalente (f. analgesici, anestetici, antibiotici, ecc.) o che riflettono la loro composizione chimica (bromuri, sulfamidici, ecc.). In partic.: f. orfano (➔), f. generico (o equivalente), farmaco costituito da un principio attivo il cui brevetto è scaduto e che può essere messo in vendita da qualunque industria farmaceutica, non più però come specialità medicinale avente denominazione propria, ma sotto una denominazione comune, a un prezzo contenuto; f. da banco, farmaco senza obbligo di prescrizione. La progettazione e la sintesi dei f. è studiata dalla chimica farmaceutica (➔), le reazioni avverse ai farmaci sono oggetto della farmacovigilanza (➔), mentre gli studi di farmacodinamica (➔) e di farmacocinetica (➔) indagano sul destino metabolico dei f., anche in relazione alla caratteristiche genetiche degli individui (➔ farmacogenetica). Prima di essere introdotto in commercio un nuovo f. deve essere sottoposto a una rigorosa procedura di controlli (➔ sperimentazione clinica), in grado verificarne l’efficacia e la tossicità, che può anche durare alcuni anni.