malattia orfana

malattia orfana

loc. s.le f. Malattia che è rimasta priva di terapie farmaceutiche adeguate.

• Da tempo i malati di malattie rare si sono sentiti trascurati: in molti casi non si conosce un trattamento efficace, ed anche la diagnosi è spesso tardiva; tanto che è stato coniato il sinonimo di malattie orfane. (Lucio Luzzatto, Sole 24 Ore, 30 marzo 2014, p. 28, Scienza e Filosofia) • «Come Fondazione Bambino Gesù stiamo per dare il via alla campagna “Vite coraggiose” che vuole stimolare la ricerca sulle malattie orfane e “ultra rare” al momento prive di diagnosi e cure. Prenderà il via in occasione del Giubileo e durerà tre anni» (Mariella Enoc intervistata da Paolo Rodari, Repubblica, 27 novembre 2015, p. 27, Cronaca) • Il medicinale, a base della molecola Nusinersen, che si era dimostrata già promettente in fase di sperimentazione, viene somministrato tramite iniezione nel fluido che circonda il midollo spinale. Il risultato più importante è il miglioramento nei movimenti e un aumento della sopravvivenza. È la prima volta che la Fda [«Food and drug administration»] si occupa di una malattia orfana, causa di morte infantile. (Francesca Lozito, Avvenire, 12 gennaio 2017, p. 16, èVita).

- Composto dal s. f. malattia e dall’agg. orfano, ricalcando l’espressione ingl. orphan disease.

- Già attestato nella Stampa del 12 gennaio 2000, Tuttoscienze, p. 4 (Ernesto Bodini).