farmaco intelligente
Molecola ad azione farmacologica attiva in modo estremamente selettivo sulle cellule malate e non nociva per le cellule sane. Un farmaco è, per definizione, una sostanza che interferisce in qualche modo con le funzioni di un organismo. In campo oncologico, quasi tutti i farmaci sviluppati negli ultimi 50 anni hanno effetto citotossico, sono stati cioè selezionati o creati per uccidere le cellule tumorali; i citotossici sono, purtroppo, dannosi anche per le cellule normali, e questo ne limita molto le possibilità di impiego, specie nelle alte dosi necessarie per eradicare un tumore. Di conseguenza, i migliori farmaci citotossici sono quelli dotati di elevata attività contro le cellule tumorali e di bassa attività sulle cellule normali. Negli ultimi anni si sono moltiplicati gli sforzi per selezionare al meglio il bersaglio da colpire, identificando bersagli presenti preferenzialmente o esclusivamente sulle cellule tumorali. Un importante passo avanti si è ottenuto con l’utilizzo dei cosiddetti anticorpi monoclonali, molecole prodotte coltivando cellule nel cui nucleo è stato inserito, con tecniche di ingegneria genetica, un singolo gene che fa produrre grandi quantità di una molecola immunoglobulinica il cui bersaglio è una proteina esposta sulla superficie delle cellule tumorali. In questo modo, la maggior parte delle cellule normali è risparmiata dall’effetto citotossico, mentre le cellule tumorali sono eliminate. Purtroppo non esistono bersagli tumorali assolutamente specifici, per cui sono colpite anche un certo numero di cellule normali appartenenti alla stessa linea di quelle tumorali. Una specificità decisamente superiore è ottenibile in casi in cui la lesione molecolare della cellula tumorale sia perfettamente identificata e possa essere contrastata da molecole inibitrici. È il caso di alcuni tumori del sangue o di organi solidi, per i quali sono state costruite in laboratorio piccole molecole che vanno a occupare punti critici della molecola alterata, impedendone così la iperfunzione. Questi inibitori annullano, quindi, il vantaggio di crescita delle cellule tumorali. È un nuovo sistema di cura dei tumori mediante il quale, invece di essere uccise, le cellule tumorali vengono costrette a comportarsi come cellule normali. L’inibitore, d’altra parte, è molto ben tollerato dall’organismo, essendo pressoché innocuo per le cellule normali.