Ramo della terapia che studia l’impiego di farmaci sintetici nella cura delle malattie infettive; per estensione, la cura di affezioni di altra natura con prodotti di sintesi (chemioterapia delle elmintiasi, chemioterapia dei tumori ecc.). Compito fondamentale della c. è la ricerca e la preparazione di molecole dannose per l’agente infettante o parassitario e per le cellule neoplastiche ma scarsamente lesive per le cellule normali dell’organismo. Questa selettività di azione differenzia l’azione biologica dei chemioterapici da quella dei disinfettanti, non utilizzabili per uso interno perché capaci d’alterare irreversibilmente tutti i protoplasmi, e quindi tanto i microrganismi patogeni quanto le cellule dell’organismo. Assai meno netta, invece, è la distinzione tra chemioterapici e antisettici per uso interno, ai quali appartengono, per es., i derivati nitrofuranici (nitrofurazone, furazolidone ecc.), introdotti dal 1946 in poi nella terapia di certe affezioni batteriche, specie delle vie urinarie e dell’intestino. Per tali composti è stata suggerita la denominazione antisettico-chemioterapici.
Particolare attenzione viene rivolta alla chemioterapia antiblastica, volta cioè contro le cellule tumorali. La farmacocinetica di un farmaco antiblastico studia il metabolismo del farmaco nell’organismo, che si compie attraverso diverse fasi (trasporto attraverso la parete cellulare, assorbimento, distribuzione ed eliminazione). La farmacodinamica è lo studio del singolo farmaco a livello molecolare. I farmaci antiblastici si possono distinguere in base alle loro proprietà di azione o di farmacocinetica. In relazione all’azione che essi svolgono si hanno tre categorie di farmaci: a) fase-specifici (alcaloidi della vinca, antimetaboliti come analoghi delle purine e pirimidine, cis-platino ecc.) con azione su una specifica fase del ciclo vitale della cellula; b) ciclo-specifici (alchilanti, nitroso uree ecc.) agenti solo sulle cellule in fase di replicazione; c) indipendenti dal ciclo (epipodofillotossine), che possono agire anche sulle cellule a riposo.
Con l’avvento dell’ingegneria genetica, sono stati creati farmaci (anticorpi monoclonali) veicolati sulla molecola riconosciuta come estranea (antigene): per facilitare l’effetto tossico sulle cellule neoplastiche, a questi anticorpi sono state collegate alcune sostanze tossiche, come tossine, antibiotici antitumorali o radioisotopi.
Il rapporto tra dose tossica per l’organismo e dose lesiva per il microrganismo (indice chemioterapico) è precisato con i metodi della tossicologia, con prove in vivo e in vitro, che prendono in considerazione l’agente patogeno, l’organismo infetto e le sue cellule di difesa. È tanto più elevato quanto è maggiore la dose tossica per l’organismo e quanto minore la dose lesiva per il microrganismo.